大冢制药Dawnzera获欧盟上市批准,适应症涵盖遗传性血管性水肿预防
2026年1月21日,大冢制药宣布其药物Dawnzera(通用名:donidalorsen)已获得欧盟委员会(EC)正式批准,在欧盟地区上市。该药适用于12岁及以上青少年和成人患者,作为遗传性血管性水肿(HAE)反复发作的常规预防用药。此前,人用药品委员会(CHMP)给予了积极的推荐意见,为此次批准奠定了坚实基础。

遗传性血管性水肿简介及其危害
遗传性血管性水肿是一种罕见且潜在致命的疾病,主要表现为皮肤及黏膜下反复出现水肿。此类水肿可能累及上呼吸道和胃肠道,特别是喉部水肿可引发呼吸受阻甚至窒息,成为患者致死的主要风险因素。
关键临床数据助力Dawnzera获批
Dawnzera的批准主要依托两项关键的3期临床试验——OASIS-HAE和OASISplus研究。研究结果显示,该药在减少遗传性血管性水肿患者的平均月发作次数方面表现卓越,显著优于对照组。在OASISplus研究的延长期中,患者经过一年的治疗,月平均发作率下降达94%,充分证实了其长期预防效果的稳定性和持续性。
用药方式简便,提升患者依从性
Dawnzera采用皮下注射的给药途径,配合自动注射器,患者可自行操作,极大提升用药便捷性。其给药频次灵活,既可选择每四周注射一次,也可每八周注射一次,满足不同患者的生活需求,便于实现长期、规律的疾病管理和发作预防。
展望未来
随着Dawnzera在欧盟市场的正式上市,遗传性血管性水肿患者将迎来一种安全有效且使用便利的新型预防治疗方案。此项进展不仅丰富了HAE的临床治疗选择,也进一步推动了罕见病领域的创新药物研发,为患者带来更优质的生命保障。