商品名：Adzynma
别名：TAK-755
全部名称：Adzynma，TAK-755，ADAMTS13，recombinant-krhn
适应症
Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn)，前称TAK-755，用于cTTP(先天性血栓性血小板减少性紫癜)成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。
用法用量
每周或每隔一周一次静脉输注用于预防，以及每日一次的输注用于按需治疗急性情况
不良反应
1、头痛、腹泻、偏头痛、腹痛
2、恶心、上呼吸道感染、头晕、呕吐
Adzynma相比预防性血浆疗法的优势
血浆输注需要更长的时间，在急性病例中，需要持续输注直到血液检查和症状改善，这可能需要住院数天甚至数周。另外，还可能导致严重的并发症，包括容量超负荷(当体内血量过高并对心脏造成压力时)，以及过敏反应。酶替代疗法Adzynma与当前基于血浆的治疗相比，减少了给药时间和剂量。
Adzynma作用机制
cTTP是由于ADAMTS13缺陷所致。这导致血液中超大冯·维勒布兰德因子(VWF)多聚体的积累以及不受控制的血小板聚集和粘附。ADAMTS13是一种VWF裂解蛋白酶，具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶。Adzynma是ADAMTS13蛋白的纯化重组形式，旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。
Adzynma简述
据武田公司11月9日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn)，前称TAK-755，用于cTTP成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。
据武田称，Adzynma是第一个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白，旨在通过替换缺陷的ADAMTS13酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。