美国SpringWorks Therapeutics制药公司是一家专注于为罕见病和癌症患者开发潜在新疗法...更多
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米达替尼 Mirdametinib Gomekli
美国
适用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者
SpringWorks Therapeutics
奥格西韦奥 nirogacestat
是一种γ分泌酶抑制剂,适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。