美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药...更多
药品
旗下药品
依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa
美国
适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)
BioMarin
舍立帕酶 cerliponase alfa
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
