Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基...更多
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Amondys 45 Casimersen
美国
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta医疗(SRPT)公司
戈洛迪森 golodirsen
是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
依特立生 Eteplirsen
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药