依洛硫酸酯酶α的作用与功效及副作用
导读:依洛硫酸酯酶α的作用与功效及副作用,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意,本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外,部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应,因此FDA对其标示了黑框警告。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase Alfa)是一种针对粘多糖沉积病(Mucopolysaccharidosis Type IV A,MPS IVA)的酶替代疗法。此病由于体内缺乏依洛硫酸酯酶,导致某些糖胺聚糖的积累,从而引发一系列的健康问题。依洛硫酸酯酶α通过补充这一特定酶的功能,帮助患者缓解疾病症状,提高生活质量。本文将详细探讨依洛硫酸酯酶α的作用与功效以及可能的副作用。 1. 依洛硫酸酯酶α的作用机制 依洛硫酸酯酶α是一种重组酶,通过替代缺乏的依洛硫酸酯酶,促进糖胺聚糖的分解,降低其在体内的积累。该药物通过静脉输注给药,使患者能够获取正常功能的酶,达到减缓疾病进展的目的,尤其是在骨骼、心脏和呼吸系统等受影响器官中。 2. 主要功效 研究表明,依洛硫酸酯酶α能够显著改善粘多糖沉积病患者的多项临床指标,包括运动能力、呼吸功能以及生活质量。此外,药物还可有效减缓代谢废物的积累,降低相关并发症的发生风险,从而在某种程度上延长患者的生命预期。 3. 适应症及使用人群 依洛硫酸酯酶α特别适用于确诊为MPS IVA的患者,其适用人群通常为儿童和青少年。该药物适合于那些未进行过酶替代疗法的患者,并且在开始治疗前需要评估患者的整体健康状况,以确保安全有效地应用该药物。 4. 可能的副作用 尽管依洛硫酸酯酶α在临床应用中展现了良好的疗效,但也有可能引发一些副作用。这些副作用包括注射部位反应、头痛、发热、恶心等。大多数情况下,这些副作用是轻微且暂时的,但在个别情况下可能出现过敏反应,因此在用药过程中需密切监测。 通过以上分析,我们可以看到,依洛硫酸酯酶α在治疗粘多糖沉积病方面具有明显的作用与功效,可以有效改善患者的生活质量。医生与患者在使用该药物时需注意副作用的监测与管理,以确保治疗的安全性和有效性。对于患有粘多糖沉积病的患者来说,及时与医疗专业人士进行沟通和咨询,将有助于更好地管理疾病。
依洛硫酸酯酶α儿童用药及老年用药
导读:依洛硫酸酯酶α儿童用药及老年用药,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)在小于5岁儿童患者中尚未确定本品的安全性和有效性。用于儿童治疗黏多糖贮积症IVA型时,需严格遵循医嘱用药。根据儿童的年龄、体重和病情,医生会制定合适的用药方案。用药期间,家长应密切关注孩子的反应,如有任何不适或异常,应及时告知医生。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)是一种特定用于治疗粘多糖沉积病(Mucopolysaccharidosis, MPS)的酶替代疗法,主要用于缓解患儿和老年患者的症状。这种药物的主要作用是补充体内因基因缺陷导致缺乏的酶,从而改善患者的生活质量。 1. 依洛硫酸酯酶α的作用机制 依洛硫酸酯酶α通过补充L-iduronate-2-sulfatase的缺失,促进糖胺聚糖的分解,减少积聚物在细胞中的堆积。这种机制帮助改善因粘多糖沉积病而导致的各种临床症状,包括运动功能受限、呼吸问题、心血管问题以及其他组织和器官的损害。 2. 儿童用药指南 对于儿童患者,依洛硫酸酯酶α通常推荐在专业医生的指导下使用。剂量根据患者的体重进行调整,治疗效果和副作用也需进行密切监测。研究表明,早期使用该药物能够显著改善儿童的生活质量,减缓病情的进展,因此早期诊断与治疗至关重要。 3. 老年患者用药考量 老年患者在使用依洛硫酸酯酶α时需要特别注意,由于老年人往往伴随其他慢性疾病,可能会对药物的耐受性产生影响。因此,对老年患者的用药需要更加谨慎,医生需要根据患者的整体健康状况评估药物的适用性,同时定期监测患者的反应与副作用。 4. 未来发展方向 随着对粘多糖沉积病理解的深入,依洛硫酸酯酶α的应用前景将更加广泛。未来的研究可能集中在优化用药方案、评估长期疗效和安全性、以及探索其他联合疗法的可能性上。新疗法的出现将可能进一步改善患者的预后和生活质量。 综上所述,依洛硫酸酯酶α为粘多糖沉积病患者提供了一种重要的治疗选择,其在儿童和老年患者中的应用各有侧重。通过合理的用药指导和监测,可以最大程度地发挥药物的疗效,提高患者的生活质量。
依洛硫酸酯酶α不良反应严重吗
导读:依洛硫酸酯酶α不良反应严重吗,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意,本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外,部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应,因此FDA对其标示了黑框警告。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病(Mucopolysaccharidosis IVA,MPS IVA)的酶替代疗法。该药物通过补充体内缺乏的酶来改善患者的症状,减轻疾病对生活质量的影响。在临床使用过程中,不良反应的发生引起了患者及医务人员的关注。本篇文章将探讨依洛硫酸酯酶α的常见不良反应及其严重程度。 1. 依洛硫酸酯酶α的常见不良反应 在临床试验和使用中,依洛硫酸酯酶α可能引发一些不良反应。其中,最常见的包括包括头痛、发热、皮疹、恶心和腹痛等。这些不良反应通常比较轻微,患者在接受治疗时多能耐受。但在少数情况下,患者可能会出现较为严重的反应,如过敏性反应等。 2. 严重不良反应的发生率 虽然依洛硫酸酯酶α的整体不良反应发生率相对较低,但某些严重反应的风险仍不可忽视。例如,过敏性反应可能会出现严重的皮肤反应和呼吸道症状。这类反应的发生虽然不常见,但对于某些敏感个体来说,可能会导致严重的健康问题。因此,应用该药物时,需对患者进行仔细的监测。 3. 风险评估与管理 为了降低依洛硫酸酯酶α带来的不良反应风险,医生通常会在治疗前对患者进行详细的评估。当患者出现初期症状时,及时的处理可以有效减轻不良反应的严重程度。此外,患者在接受治疗过程中需要定期复诊,以便及时发现和处理潜在的严重不良反应。 4. 结论 总体来看,依洛硫酸酯酶α在治疗粘多糖沉积病中是相对安全的,但不良反应的风险不能忽视。了解并监测这些不良反应对于患者的长期治疗效果至关重要。患者在治疗期间,应与医生保持密切沟通,以确保在出现不适时能够及时采取措施。因此,对于依洛硫酸酯酶α的不良反应,我们需保持警惕,但同时也不必过于恐慌。通过规范的管理,可以有效降低潜在风险,提高治疗的安全性。
依洛硫酸酯酶α一个疗程多少钱
导读:依洛硫酸酯酶α一个疗程多少钱,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)为BiomarinPharm生产,代购价格是9600元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase Alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病(Mucopolysaccharidosis Type IVA, MPS IVA)的酶 replacement 药物。粘多糖沉积病是一种遗传性代谢障碍,主要由于特定酶的缺乏而导致体内粘多糖的积聚,进而影响身体的正常功能。随着医学技术的进步,依洛硫酸酯酶α成为了MPS IVA患者的一个治疗选择。由于疗程费用较高,这引发了患者及其家庭的广泛关注。本文将探讨依洛硫酸酯酶α的疗程费用及其相关内容。 1. 依洛硫酸酯酶α的基本信息 依洛硫酸酯酶α是一种重组人类酶,主要用于补充由于基因突变而缺乏的酶,帮助分解体内的粘多糖,从而减轻症状。在临床应用中,患者通常需要定期接受药物注射,以维持身体内的正常酶水平。 2. 疗程的费用结构 依洛硫酸酯酶α的费用主要包括药物本身的价格、医疗服务的费用以及检测和随访的费用。具体而言,药物的价格通常比较昂贵,尤其是在不同国家和地区可能会有较大的差异。此外,患者还需承担注射和监测的相关医疗费用。 3. 不同地区的费用差异 在不同国家或地区,依洛硫酸酯酶α的费用差异显著。例如,在美国,依洛硫酸酯酶α的年治疗费用可能达到数十万美元,而在一些其他国家,费用可能会相对较低。这与当地的医疗体系、保险政策等因素密切相关。 4. 保险覆盖情况 在许多国家,依洛硫酸酯酶α的费用部分可能会由医疗保险承担,但保险的覆盖范围和报销比例可能因国家和保险计划的不同而有所不同。因此,患者在接受治疗前,应该充分了解自己的保险条款,以明确自负费用。 总体而言,依洛硫酸酯酶α的一个疗程费用通常较高,而具体的费用会因地区、医疗服务及保险状况的不同而有所差异。患者在面临这个问题时,建议寻求专业医生的意见以及加强与保险公司的沟通,以便更好地管理治疗成本。
依洛硫酸酯酶α的适应症、用药注意事项及禁忌
导读:依洛硫酸酯酶α的适应症、用药注意事项及禁忌,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的适应症是黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA),一种罕见的常染色体隐性遗传病。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)需注意需严格遵循医嘱,注意观察过敏反应及不良反应。特殊人群如孕妇、儿童等应在医生指导下使用。同时,保持良好的生活习惯和饮食习惯,确保药物疗效。如有任何不适,请及时就医。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病(Mucopolysaccharidosis,简称MPS)类型IVA的酶替代疗法。粘多糖沉积病是一组遗传性代谢病,由于缺乏特定的酶,导致糖胺聚糖在体内异常积累,进而影响多个系统和器官的功能。依洛硫酸酯酶α通过补充缺乏的酶,降低体内积累的糖胺聚糖,改善患者的健康状况。 1. 适应症 依洛硫酸酯酶α主要用于成年和儿童(≥5岁)患者的粘多糖沉积病IVA。这种疾病主要由N-acetylgalactosamine-4-sulfatase (GALNS)缺乏引起,导致角质聚糖和其他糖胺聚糖的积累。其治疗目的是在临床上改善患者的身体功能,缓解疾病的症状以及提高生活质量。 2. 用药注意事项 在使用依洛硫酸酯酶α时,患者需定期进行监测,包括心脏、肾脏及肝脏等重要器官功能的评估。同时,临床医师应关注患者是否出现过敏反应,尤其是在用药初期。此外,依洛硫酸酯酶α以静脉滴注方式给药,需要在医疗机构内进行,以便随时处理可能的副作用。 3. 禁忌 依洛硫酸酯酶α在以下情况下禁用:对该药成分过敏的患者、严重肝功能损害患者以及存在无法控制的哮喘、过敏性疾病或其他危重病症的患者。此外,孕妇和哺乳期女性在使用之前应进行充分的风险评估,确保用药安全。 综上所述,依洛硫酸酯酶α为粘多糖沉积病IVA患者提供了一种有效的治疗选择,但在用药过程中患者需严格遵循医生的指导,关注潜在的副作用和禁忌症,以确保治疗的安全性和有效性。
依洛硫酸酯酶α的副作用是什么
导读:依洛硫酸酯酶α的副作用是什么,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意,本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外,部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应,因此FDA对其标示了黑框警告。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病的酶替代疗法。粘多糖沉积病是一类由于特定酶缺乏而导致的代谢性疾病,依洛硫酸酯酶α可帮助减少病症相关的症状并改善患者的生活质量。作为一种药物,它也可能带来副作用,本文将对此进行详细探讨。 1. 常见副作用 依洛硫酸酯酶α的使用中,患者可能会经历一些常见副作用。包括但不限于注射部位反应(如红肿、疼痛)、头痛、发热、乏力等。这些副作用通常是轻微的,且多数患者可以忍受,治疗过程中应与医生保持沟通。 2. 过敏反应 在少数情况下,依洛硫酸酯酶α可能引发过敏反应。症状包括皮疹、瘙痒、呼吸急促等。这类反应甚至可能危及生命,因此若出现明显过敏症状,患者应立即停止用药并就医。 3. 心血管影响 虽然不常见,但有研究表明,依洛硫酸酯酶α有可能对心血管系统产生影响。这可能表现为心率不齐或心悸等症状。因此,心血管疾病史的患者在使用该药物时,需在医生的严格监控下进行。 4. 对肝肾功能的影响 依洛硫酸酯酶α可能会对肝脏和肾脏功能产生影响。在治疗期间,医生通常会建议定期监测肝肾功能,以便在出现异常时及时采取措施,以降低潜在风险。 综上所述,依洛硫酸酯酶α作为对抗粘多糖沉积病的重要药物,其副作用是需要认真对待的。其中,常见的副作用通常可以被患者接受,但个别患者可能会经历严重的过敏反应或心血管影响等情况。因此,在使用过程中应定期与医生沟通,及时报告任何不适症状,以保证治疗的安全性和有效性。
依洛硫酸酯酶α治疗功效怎样
导读:依洛硫酸酯酶α治疗功效怎样,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的疗效主要体现在治疗黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA)上。它通过提供外源性酶,替代患者体内缺失的酶,增加黏多糖的分解代谢,从而延缓疾病进程。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的适应症是黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA),一种罕见的常染色体隐性遗传病。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病的酶替代疗法。该病因体内缺乏特定的酶而导致粘多糖的异常积累,进而损害多个器官和系统。依洛硫酸酯酶α的应用为患者提供了新的治疗选择,改善了他们的生活质量。本文将探讨依洛硫酸酯酶α的治疗功效以及其在临床上的重要性。 1. 依洛硫酸酯酶α的药理机制 依洛硫酸酯酶α是一种重组人源酶,主要用于替代体内缺乏的硫酸酯酶。在正常情况下,硫酸酯酶能够分解和清除体内的硫酸化粘多糖,从而防止其在细胞和组织中的积累。缺乏这种酶会导致粘多糖在细胞内过度聚集。因此,依洛硫酸酯酶α通过补充缺失的酶,帮助改善患者的代谢状况,减少病理积累。 2. 临床研究的结果 多项临床试验表明,依洛硫酸酯酶α对粘多糖沉积病患者的治疗效果显著。在随机对照试验中,接受依洛硫酸酯酶α治疗的患者显示出运动能力的改善,包括步态和行走速度的增强。此外,患者的整体健康状况和生活质量均有显著提升,症状缓解效果良好。这些研究成果为临床应用提供了有力支持。 3. 可能的副作用与注意事项 尽管依洛硫酸酯酶α的疗效突出,但在使用过程中仍需注意可能的副作用。最常见的副作用包括过敏反应、注射部位的不适以及头痛等。患者在接受治疗时应定期监测身体状况,以便及时发现和处理不适。此外,医生在开处方时也需要对患者的过敏史和其他健康状况进行全面评估,以确保治疗的安全性。 4. 未来的发展方向 依洛硫酸酯酶α的上市标志着粘多糖沉积病治疗领域的一大进步。对于依洛硫酸酯酶α的长期效果及其在其他相关病症中的应用,仍需进行更多的研究。未来的研究将在优化给药方案、改善药物疗效及减少副作用方面继续深入。同时,科学界对其他类似药物的研发也将有助于拓宽这一领域的治疗选择,提高患者的生活质量。 综上所述,依洛硫酸酯酶α为粘多糖沉积病的患者提供了一种新的有效治疗选择,能够显著改善他们的生活质量。随着进一步的研究和临床应用,我们期待该药物在未来发挥更大的作用,为更多患者带来福音。
依洛硫酸酯酶α有哪些注意事项和副作用
导读:依洛硫酸酯酶α有哪些注意事项和副作用,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意,本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外,部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应,因此FDA对其标示了黑框警告。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病(MPS VI, Maroteaux-Lamy syndrome)的酶替代疗法药物。此药物通过补充体内缺失的或不足的酶,帮助分解体内累积的糖胺聚糖,改善患者的症状和生活质量。在使用依洛硫酸酯酶α时,患者和医疗工作者应当注意一些副作用和使用注意事项,以确保安全有效的治疗。 1. 副作用概述 使用依洛硫酸酯酶α可能会导致一些副作用,常见的包括过敏反应、发热、头痛、恶心和注射部位的反应(如疼痛、红肿和瘙痒)。此外,少数患者可能会出现较为严重的过敏反应,例如呼吸急促或面部肿胀。了解这些副作用有助于及时识别和处理不适症状。 2. 监测反应 依洛硫酸酯酶α通常以静脉注射的方式给药,治疗期间需密切监测患者的反应。特别是在首次使用时,建议在注射后进行观察,以便及时发现任何过敏反应或其他副作用。当患者出现不适时,应立即进行评估并采取适当的措施。 3. 注意医疗史 在启动依洛硫酸酯酶α治疗之前,医生应详细了解患者的医疗史,包括对药物的过敏史、现有的健康问题以及当前使用的其他药物。这些信息有助于避免潜在的药物相互作用和不良反应,确保患者的安全性。 4. 长期使用的考虑 对于需要长期使用依洛硫酸酯酶α的患者,定期的随访和评估至关重要。这不仅有助于监测疗效,还能及时发现和处理任何出现的副作用。此外,患者及其家属应教育了解可能的副作用,以便于在日常生活中能够更好地识别并反馈症状。 依洛硫酸酯酶α在粘多糖沉积病的治疗中具有显著的临床价值,但患者在使用时必须谨慎,关注副作用和使用注意事项。通过合理的监测和管理,可以最大限度地提高治疗的安全性和有效性。
依洛硫酸酯酶α的注意事项和用药禁忌症
导读:依洛硫酸酯酶α的注意事项和用药禁忌症,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)需注意需严格遵循医嘱,注意观察过敏反应及不良反应。特殊人群如孕妇、儿童等应在医生指导下使用。同时,保持良好的生活习惯和饮食习惯,确保药物疗效。如有任何不适,请及时就医。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的禁忌主要包括对该药物任何成分过敏的患者禁用。此外,尚未在孕妇、哺乳期妇女以及儿童中进行充分研究,因此这些人群也应慎用。同时,患有严重肝肾功能不全的患者需谨慎使用,因药物代谢可能受到影响。依洛硫酸酯酶α是一种酶替代治疗药物,主要用于治疗粘多糖沉积病(MPS),尤其是MPS IV型。这种罕见遗传性疾病是由于缺乏特定酶导致的,患者体内会积累过量的粘多糖,进而影响多个器官和系统的功能。本文将详细介绍依洛硫酸酯酶α的注意事项和用药禁忌症,以帮助患者和医务人员更好地理解和使用这种药物。 1. 用药前的评估 在使用依洛硫酸酯酶α之前,医务人员应全面评估患者的健康状况,包括病史、目前的健康问题及过敏史等。尤其要关注患者是否有严重的过敏反应或其他可能影响药物安全性的疾病。 2. 可能的副作用 依洛硫酸酯酶α的使用可能会出现一些副作用,包括但不限于注射部位反应、发热、头痛、肌肉疼痛和疲劳等。患者在用药期间需要密切观察自身的反应,并及时向医务人员报告不适症状。 3. 特殊人群的注意事项 对于老年患者、孕妇和哺乳期女性,使用依洛硫酸酯酶α时需格外小心。目前相关的研究数据显示,这些人群对药物的反应可能与普通人不同,因此在用药前应根据具体情况进行评估和调整。 4. 用药禁忌症 依洛硫酸酯酶α不适用于对本药成分过敏的患者。对于有严重过敏史的患者,使用此药可能引发严重的不良反应。此外,罕见的遗传性疾病导致的酶缺陷也可能使该药物不适合某些个体。 综上所述,依洛硫酸酯酶α为粘多糖沉积病患者提供了一个重要的治疗选择,但在使用过程中需谨慎遵循相关注意事项和禁忌症,以确保治疗的安全和有效。患者在接受治疗前应与医生充分沟通,确保了解所有相关信息。
依洛硫酸酯酶α的作用功效及副作用
导读:依洛硫酸酯酶α的作用功效及副作用,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意,本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外,部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应,因此FDA对其标示了黑框警告。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病的酶替代疗法药物。粘多糖沉积病是一类由于特定酶缺乏导致的遗传性代谢障碍,患者体内的粘多糖(如硫酸肝素)无法正常分解,从而在细胞和组织内积聚,导致多种健康问题。依洛硫酸酯酶α通过补充患者缺失的酶,帮助改善症状和生活质量。本文将探讨依洛硫酸酯酶α的作用功效及其潜在副作用。 1. 依洛硫酸酯酶α的作用机制 依洛硫酸酯酶α是一种重组人源酶,主要用于治疗黏多糖沉积病类型 IV(也称为Morquio A综合征)。其作用机制在于补充缺失的N-乙酰氨基葡萄糖-6-硫酸酯酶,从而促进糖胺聚糖的代谢,减少在体内的积聚。通过纠正代谢缺陷,依洛硫酸酯酶α有助于改善患者的生长发育、运动能力和生活质量。 2. 临床效果 多项临床试验表明,依洛硫酸酯酶α能够显著改善人群患者的肺功能、步态和总体健康评分。治疗过程中,患者的运动能力和日常生活活动能力普遍得到提升。随着治疗的持续,患者的报告症状明显减轻,生活质量显著提高,进一步证明了该药物在临床上的有效性。 3. 潜在副作用 尽管依洛硫酸酯酶α的治疗效果显著,但也可能伴随着一些副作用。常见的不良反应包括注射部位反应(如红肿、疼痛)、发热、头痛和恶心等。在少数情况下,患者可能会经历更严重的过敏反应,如罕见但严重的过敏性休克。因此,患者在使用该药物时需密切监测,以确保能够及时处理任何异常反应。 4. 注意事项 在接受依洛硫酸酯酶α治疗之前,患者应进行全面评估,以判断是否适合使用该药物。特别是对已知对酶制剂或其成分有过敏史的患者,应特别谨慎。此外,医生还应定期随访患者的治疗效果与健康状况,确保治疗的安全性和有效性。 依洛硫酸酯酶α作为粘多糖沉积病治疗的重要药物,展现出了良好的临床效果。尽管存在一定的副作用,但在医生的指导下进行合理使用可以帮助患者有效改善生活质量。未来的研究或将进一步明确其在其他相关疾病中的应用前景,为更多患者带来希望。
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