全球首个双亚型重症肌无力治疗药物获批,填补国内空白

2025-04-01

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  3月31日,国家药品监督管理局(NMPA)公布了罗泽利昔珠单抗注射液(商品名:优迪革)的获批信息。这款药物的上市,标志着全球首个并且唯一同时适用于乙酰胆碱受体(AChR)阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)阳性全身型重症肌无力(gMG)患者的治疗药物获得批准。该药物是新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂,填补了国内MuSK阳性患者治疗的空白,具有重大的临床意义。

  重症肌无力:罕见的自身免疫性疾病

  重症肌无力(MG)是一种由免疫系统异常引起的神经肌肉传导障碍性疾病,主要表现为肌无力、易疲劳等症状,严重时可能影响语言、行动甚至呼吸功能,最终可能引发肌无力危象,危及生命。全球统计数据显示,中国的年发病率约为0.68/10万人,而AChR阳性和MuSK阳性是其主要亚型,分别占比85%和8%。尤其是MuSK阳性患者,往往症状更重,面临更高的危急重症风险。

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  罗泽利昔珠单抗注射液的独特优势

  罗泽利昔珠单抗注射液的上市,不仅为AChR阳性患者提供了新的治疗选择,同时也为MuSK阳性患者的靶向治疗带来了新的希望。MuSK阳性患者在临床上通常呈现更严重的病情,且存在较高的重症风险。因此,这款药物的获批填补了国内MuSK阳性患者治疗的空白,为这类患者带来了更为针对性的治疗手段。

  专家观点:改善患者生活质量至关重要

  复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示,尽管重症肌无力的诊断相对明确且治疗手段逐渐多样化,但有效控制病情并不等同于恢复患者的生活质量。罗泽利昔珠单抗的批准上市,不仅为患者提供了新的治疗选择,也有望改善其生活质量,帮助他们回归正常生活。

  结语

  随着罗泽利昔珠单抗注射液的上市,重症肌无力患者的治疗前景有了新的突破。这一药物的批准不仅在临床治疗上具有里程碑意义,也为患者提供了更好的治疗选择,推动了该疾病的临床治疗进展,特别是MuSK阳性患者的靶向治疗进入了全新的阶段。

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