2026年1月26日,阿斯利康宣布其药品舒立瑞®(英文商品名:Soliris®,通用名:依库珠单抗注射液)已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,适应症扩展至治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这是中国首个也是唯一针对该类疾病儿童患者的靶向治疗。

依库珠单抗:开创性C5补体抑制剂
依库珠单抗是全球首个通过选择性抑制末端补体C5激活的抑制剂。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分,然而不受控制的激活可能导致自身健康细胞受损。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周进行一次静脉注射治疗,显著改善患者症状。
从阵发性血红蛋白尿到全身型重症肌无力的持续突破
依库珠单抗于2018年被批准在国内用于治疗阵发性血红蛋白尿(PNH)及非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药物由Alexion开发,而阿斯利康在2020年收购Alexion后获得依库珠单抗及另一款补体C5抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)。
III期临床试验成果支持适应症扩展
依库珠单抗新适应症的批准基于其在难治性gMG儿童患者中进行的III期临床试验(ECU-MG-303)的积极结果。在试验中,第26周时,与基线相比重症肌无力定量评分(QMG)显示出显著的统计学和临床意义上的改善(-5.8[95% CI:-8.4,-3.13];p=0.0004),替儿童患者提供了更有效的治疗方案。
全球布局与未来前景
目前,依库珠单抗在多国家与地区的卫生监管机构中进行或计划开展适应症的申报。2023年,依库珠单抗在中国已获批用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成人患者。此外,该药物已在美国、欧盟、日本及其他国家获批用于特定成人和儿童gMG患者,展示其全球化应用的潜力。
通过这些进展,依库珠单抗不仅为中国儿童患者带来了新的希望,也为全球范围内治疗难治性全身型重症肌无力提供了更强有力的支持。随着药物适应症的扩展及各国审批的推进,依库珠单抗有望成为难治性重症肌无力治疗领域中的重要一员。

