2026年1月23日,国家药品监管机构CDE网站公布消息,默沙东(MSD)旗下的索特西普(Sotatercept)已被提议纳入优先审评范围,适应症为成人肺动脉高压(PAH,WHO第1组肺高血压)。该药旨在改善患者的运动耐力和世界卫生组织功能分级(WHO功能分级,FC),同时减少临床恶化事件,包括肺动脉高压导致的住院、肺移植需求以及死亡风险。

索特西普的创新机制及背景
索特西普由Acceleron Pharma公司研发,是一款首创的ACVR2A-Fc融合蛋白,能够特异性结合转化生长因子β(TGF-β)超家族的配体。它通过调节肺动脉血管壁及右心室结构重塑中促增殖与抗增殖信号的平衡,发挥抑制细胞过度增生、逆转血管重构并保持血管通畅的作用。2021年9月,默沙东以115亿美元收购Acceleron Pharma,索特西普的研发和销售权随之转归默沙东。
国际和国内审批进展及上市时间
2024年3月26日,索特西普以“Winrevair”商品名获美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准,用于治疗成人肺动脉高压病人,达到提升运动能力、改善WHO功能分级并降低临床恶化风险的目标。随后,2026年1月5日,索特西普以中文商品名“欣瑞来”在中国获得批准,适用于WHO功能分级为II至III级的成年肺动脉高压患者,主要治疗目的同样聚焦于改善患者运动功能与临床表现。
总结
作为首个同类创新药物,索特西普凭借其独特的分子机制,为肺动脉高压患者带来了新的治疗契机。默沙东通过全球范围的推进,积极推动该药物在多个市场上市,助力肺动脉高压这一复杂且危重疾病的管理,在改善患者生活质量方面展现广阔前景。未来随着更多临床数据积累,索特西普有望成为肺动脉高压治疗领域的标志性药物。

