2026年1月21日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网信息显示,礼来公司研发的替尔泊肽注射液拟纳入突破性疗法名单,用于治疗代谢相关性脂肪性肝病(MASH)。该申报文件体现了替尔泊肽在该领域的治疗潜力,备受关注。

MASH简介及其临床挑战
代谢相关性脂肪性肝病(MASH)是一类以肝脏脂肪过度积累为特征的慢性进展性肝病,属于代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)中的严重亚型。超重和肥胖人群中,约有三分之一患有MASH。长期肝脏脂肪沉积会引发炎症及纤维化,约20%的患者最终可能发展为严重肝硬化甚至肝癌,给临床治疗带来巨大挑战。
替尔泊肽的药理特性及现有适应症
替尔泊肽是一种GLP-1/GIP双受体激动剂,已在中国批准用于成人2型糖尿病患者的血糖控制、体重管理及阻塞性睡眠呼吸暂停的治疗。特别是2型糖尿病适应症已纳入2025年国家医保目录,自2026年1月1日起正式执行,显示出其临床应用的广泛认可。
二期临床数据支撑突破性疗法资格申请
2024年6月,礼来在欧洲肝病学会(EASL)年会上公布了替尔泊肽针对MASH的Ⅱ期临床试验积极结果。数据显示,治疗52周后,替尔泊肽5mg、10mg、15mg组患者分别有51.85%、62.8%及73.3%实现了肝组织学上的MASH完全缓解且无纤维化恶化,对照组安慰剂仅为13.2%,显著达成主要研究终点。
多项次要终点显示替尔泊肽改善肝脏纤维化及代谢指标
在次要终点方面,替尔泊肽各剂量组中约53%至59%的患者肝纤维化程度获得至少1阶段的改善且未见病情恶化,远超安慰剂组的32.8%。此外,替尔泊肽还显著改善了患者体重、肝脏损伤相关血液标志物及肝脏脂肪沉积、炎症和纤维化的生物标志物,显示出具有临床意义的综合疗效。
展望:替尔泊肽或成MASH治疗新标杆
随着替尔泊肽拟获突破性疗法资格,其在代谢相关脂肪性肝病领域的临床地位日益提升。未来,礼来将持续加快该药的临床研究和监管审批进程,有望为MASH患者带来全新的治疗选择,填补该病领域尚未满足的医疗需求。

