重磅消息:两款药物入选“罕见疾病药物研发关爱计划”试点项目

2025-03-25

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  近日,国家药品监督管理局(CDE)官网发布了消息,华润双鹤的羟钴胺注射液和Genzyme公司研发的Fitusiran注射液成功入选《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》项目。这一举措将加速这些创新药物的研发与临床应用,助力罕见疾病患者获得更多治疗选择。

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  一、羟钴胺注射液:关注儿童甲基丙二酸血症的治疗

  药品名称: 羟钴胺注射液

  研发单位: 华润双鹤药业股份有限公司

  适应症: 本药物主要用于治疗儿童甲基丙二酸血症(MMA)伴或不伴同型半胱氨酸血症患者的代谢紊乱。

  申报阶段: 目前处于A阶段——研发立项阶段。

  重点工作: 在该阶段,药企将通过患者详细调研问卷的收集,进一步了解MMA疾病的自然史,为未来药物开发、剂型优化等提供数据支持。

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  二、Fitusiran注射液:血友病患者的新希望

  药品名称: Fitusiran注射液

  研发单位: Genzyme Corporation

  适应症: 适用于作为常规预防治疗,针对有或没有凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人及≥12岁青少年患者,预防或减少出血的发生频率。

  申报阶段: 当前处于D阶段——上市申请前/上市申请阶段。

  重点工作: 在临床试验过程中,药企计划开展患者定性访谈研究,收集与评估Fitusiran使用前后的患者治疗体验,并将在上市后进一步跟踪其安全性、有效性等数据。

  罕见疾病药物研发加速

  此次两款药物的入选标志着“关爱计划”在推动罕见疾病药物研发方面取得了重要进展。通过这一计划,制药公司不仅能加快药物的临床研发进程,还能为患者提供更为精准的治疗方案。

  随着该计划的实施,更多针对罕见病的创新疗法将有机会走向市场,进一步改善患者的生活质量。对罕见疾病患者来说,这无疑是一次重要的福音,期待这些新药能为他们带来治疗上的新希望。

  总结: 关爱计划的试点项目为罕见疾病药物研发提供了有力支持,随着两款创新药物的逐步推进,未来将为更多罕见疾病患者带来新的治疗选择。

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