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尼曼匹克症
曲非奈肽 trofinetide
适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征
艾加莫德α Efgartigimod alfa
用于治疗全身型重症肌无力(gMG)患者
那他珠单抗 natalizumab
是一种选择性粘附分子抑制剂,其可阻止α4 整合,且能促进外周血淋巴细胞迁移到中枢神经系统。
羟丁酸钠 sodium oxybate
用于治疗成年发作性睡病患者的猝倒或过度日间嗜睡(EDS )
艾普奈珠单抗 eptinezumab
适用于成人偏头痛的预防性治疗
阿托吉泮 atogepant
适用于成人发作性偏头痛的预防性治疗
珀奈莫德 Ponesimod
阻止淋巴细胞从淋巴结排出,从而减少淋巴细胞对中枢神经系统的浸润。
西尼莫德 Siponimod
治疗复发型多发性硬化 (MS)
仑卡奈单抗 Lecanemab
靶向阿尔茨海默病潜在病理机制与疾病进展的新疗法
卢非酰胺 Rufinamide
调节大脑中钠通道活性,强直和失张力发作频率显著降低
硫酸奎尼丁 Dextromethorphan/Quinidine
新型治疗假性延髓情绪的药物,患者发作率减少
他替瑞林 Taltirelin
TRH类似物,用于脊髓小脑共济失调
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