鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi的适应症

  ORKAMBI是lumacaftor和依伐卡托的组合复方,一个囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)增强剂,适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者。如患者的基因型是未知,应当用一个FDA批准的CF突变试验检测CFTR基因的两个等位基因上突变F508del的存在。

鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi
药品别称
复方鲁马卡托和依伐卡托
适应人群
适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
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