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舍立帕酶 cerliponase alfa的用法用量
舍立帕酶 cerliponase alfa用法用量:推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。
药品别称
Brineura
适应人群
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
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药品文章
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舍立帕酶的效果及注意事项有哪些
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2025-11-27 13:08:50
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舍立帕酶的作用与功效及副作用
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舍立帕酶疗效有哪些
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2025-11-04 13:57:44
药品问答
问
舍立帕酶国外代购多少钱一盒
答
舍立帕酶国外代购多少钱一盒,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产,代购价格是5051872元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种专门针对神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型病)的酶替代疗法。由于该疾病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,舍立帕酶的研发为患者提供了一线希望。许多人在获得该药物时会面临高昂的费用和供给的问题,因此代购成为了一个热门话题。文章将探讨舍立帕酶的国外代购价格及相关信息。 1. 舍立帕酶的基本信息 舍立帕酶是一种注射用的酶替代药物,主要用于治疗由于神经元蜡样脂褐质沉积症导致的神经功能损害。该药物通过补充缺失的酶,帮助患者减缓病情进展。舍立帕酶的使用一般需要专业医生的指导,并且需根据患者的具体情况调整剂量。 2. 国外代购的流行原因 国外代购舍立帕酶近年来逐渐受到关注,这主要是由于国内市场上该药物的获取难度和价格问题。一些患者及其家庭由于经济原因,选择通过代购来获取所需的治疗药物。代购可以提供相对较低的价格和更便捷的获取渠道,因此让不少患者考虑这一选项。 3. 国外代购价格参考 舍立帕酶在国外的价格因地区和销售渠道的不同而有所差异。一般来说,一盒舍立帕酶的价格在几千到几万美元不等,具体价格还会受到汇率和关税的影响。此外,代购服务商的收费标准也会因为服务内容和运输方式不同而有所不同。患者在选择代购时,需要仔细了解相关费用,并做好预算,以避免不必要的经济压力。 4. 注意事项 尽管代购能为患者提供便捷的购买渠道,但也存在诸多风险。例如,药物的真伪、储存条件、配送过程中的损坏等问题都可能影响药物的效果。此外,代购过程中可能涉及到法律及知识产权问题,患者在选择代购时务必谨慎,确保药物的来源安全可靠。 舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗药物,给许多患者带来了希望。虽然其价格高昂,但通过合理的信息渠道和代购途径,患者或许能够更好地应对这一挑战。在代购过程中应谨慎行事,确保药物的安全和有效。
已帮助933人
2025-11-25 09:07:30
问
舍立帕酶副作用有哪些
答
舍立帕酶副作用有哪些,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(Niemann-Pick Disease Type C, NPC)的酶替代疗法。此药物通过补充缺乏的酶来减缓病情的进展,改善患者的生活质量。与任何药物一样,舍立帕酶也可能导致一定的副作用。本文将对舍立帕酶的主要副作用进行探讨。 1. 注射部位反应 舍立帕酶通常以肌肉注射的方式给药,注射部位可能出现红肿、疼痛、发痒等反应。这些反应虽不严重,但可能会给患者带来一定的不适感。因此,医疗人员在进行注射时,需注意选择合适的部位并采取相应措施以减少反应的发生。 2. 过敏反应 一些患者可能会对舍立帕酶产生过敏反应,症状可能包括皮疹、瘙痒、呼吸急促等。在极少数情况下,可能会出现更加严重的过敏反应,如过敏性休克(anaphylaxis)。因此,在用药前,医生需仔细评估患者的过敏史,以降低过敏反应的风险。 3. 神经系统症状 部分患者在接受舍立帕酶治疗后,可能会出现神经系统相关的副作用,例如头痛、嗜睡或神经过敏等。这些症状可能与药物的作用机制有关,医生应根据患者的具体情况进行评估与调整。 4. 消化系统问题 舍立帕酶在一些患者中也可能导致消化系统的不适,如恶心、呕吐或腹泻等。虽然这些副作用通常是轻微的,但情况严重的患者可能需要调整饮食或采取相应的药物治疗。 舍立帕酶作为神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗选择,虽然有效,但使用时需关注其可能产生的副作用。患者在治疗过程中应与医生保持密切沟通,如出现不适症状,及时就医,以确保治疗的安全性与有效性。在治疗的同时,医生应定期评估患者的反应,及时调整用药策略,以达到最优的治疗效果。
已帮助1055人
2025-11-15 08:52:21
问
舍立帕酶的副作用是什么
答
舍立帕酶的副作用是什么,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。舍立帕酶(Cerliponase Alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)的酶替代疗法。该病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,导致大脑和神经系统的逐渐退化。尽管舍立帕酶在改善患者的生活质量方面发挥了积极作用,但其使用也可能伴随一些副作用。本篇文章将探讨舍立帕酶的副作用及其相关影响。 1. 常见副作用 舍立帕酶的使用可能导致一些常见副作用,包括发热、皮疹和注射部位反应。这些副作用通常较轻微,且能够在医生的指导下进行管理和缓解。在接受治疗的过程中,患者和护理人员应密切关注这些症状的出现,并及时向医生报告。 2. 过敏反应 在某些情况下,舍立帕酶可能引发过敏反应,症状包括呼吸急促、喉咙肿胀、皮肤瘙痒等。这些反应相对少见,但一旦发生,则需要立即就医。医生通常会建议对过敏反应进行评估,并在必要时调整治疗方案。 3. 中枢神经系统影响 虽然舍立帕酶主要作用于代谢紊乱,但部分患者在接受治疗后可能会出现头痛、疲劳或神经系统相关的副作用。这些影响通常是轻微的,但仍需定期评估患者的神经系统状态,以确保及时采取适当的干预措施。 4. 长期使用的潜在风险 关于舍立帕酶长期使用的副作用,现有研究较为有限。一些专家建议,患者在长期接受治疗时应定期进行综合评估,以便及时发现潜在的副作用和疾病进展。保持与医疗团队的沟通,了解自身状况及药物的最新研究进展,能够更好地管理和应对可能出现的问题。 舍立帕酶虽然在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症方面具有重要意义,但其使用可能伴随一系列副作用。临床医生和患者需共同关注这些副作用,以便在治疗过程中采取相应措施。希望通过对舍立帕酶副作用的了解,能够帮助患者更安全地进行治疗,并改善生活质量。
已帮助1448人
2025-11-04 11:25:03
问
舍立帕酶的功效与作用怎么样
答
舍立帕酶的功效与作用怎么样,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组人酶,主要用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型),这是一种罕见的神经退行性疾病,会导致儿童的语言、运动和认知能力逐渐丧失。本文将详细探讨舍立帕酶的功效与作用,帮助人们更好地理解这一治疗方法的意义。 1. 什么是舍立帕酶? 舍立帕酶是通过基因工程技术生产的人源化酶,属于酯酶类。其主要作用是代谢内源性蜡样脂褐质,减少其在神经元中的积聚,从而减缓神经系统的退化过程。此治疗方式为CLN2型患者提供了一种新的治疗选择,有助于改善患者的生活质量。 2. 治疗效果 临床研究表明,舍立帕酶在延缓病情进展方面表现出积极效果。使用舍立帕酶的患者,其语言和运动技能的恶化速度明显减缓。治疗能够更好地维护患者的功能状态,帮助他们在日常生活中保持更高的独立性。 3. 使用方法 舍立帕酶通常通过脑室内注射给药,治疗周期需要根据患者的具体情况进行调整。临床医生会定期评估治疗的效果,并根据患者的反应进行剂量和频率的调整,以确保最佳的治疗效果。 4. 不良反应 与任何药物一样,舍立帕酶的使用也可能引发一定的不良反应。常见的不良反应包括注射部位的不适、发热和头痛等。医生会在治疗前详细评估患者的健康状况,以减少潜在的风险,并监测治疗期间可能出现的不良反应。 总体而言,舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的新型治疗药物,展现了良好的治疗前景。希望随着科学技术的不断进步,未来能够有更多针对类似罕见疾病的有效治疗方案面世,造福更多患者。
已帮助1467人
2025-09-13 12:08:15
问
舍立帕酶不良反应严重吗
答
舍立帕酶不良反应严重吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症(Niemann-Pick disease type C)的酶替代疗法。该疾病属于罕见的遗传性疾病,患者因缺乏特定酶而导致体内脂质的异常积累,最终引发神经系统的严重损害。尽管舍立帕酶治疗展现了一定的疗效,但其不良反应却引发了不少关注。本文将探讨舍立帕酶的不良反应及其严重性。 1. 舍立帕酶的作用机制 舍立帕酶是通过补充患者体内缺乏的酶而使脂质代谢恢复正常。具体来说,该酶可以分解蜡样脂质,从而减少其在细胞内的积聚,对缓解症状和改善生活质量起到积极作用。作为一种生物制剂,舍立帕酶在治疗过程中可能带来一定的不良反应。 2. 常见的不良反应 在临床研究中,舍立帕酶一系列的不良反应被记录下来。常见的不良反应包括注射部位反应、发热、头痛以及消化系统不适等。这些反应大多数为轻至中度,通常可以通过对症处理减轻其影响。 3. 严重不良反应的风险 尽管大多数不良反应较轻,但个别患者可能会经历更为严重的反应,例如过敏反应、呼吸困难以及严重的皮疹等。这些情况虽不常见,但在使用舍立帕酶时仍应予以重视,医生需密切监测患者的反应,以便及时处理。 4. 患者管理与监测 对于使用舍立帕酶的患者,定期随访和监测是非常重要的。医生需根据患者的具体情况评估潜在的不良反应风险,并采取相应的预防措施。同时,患者及其家属也应了解可能出现的不良反应,以便在发生异常情况时及时就医处理。 综上所述,舍立帕酶作为一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物,其不良反应总体上相对较轻,但仍需关注可能出现的严重反应。在使用过程中,患者的安全监测与管理至关重要,应在专业医疗人员的指导下进行治疗。
已帮助891人
2025-08-30 09:18:10
问
舍立帕酶治疗功效怎样
答
舍立帕酶治疗功效怎样,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症(also known as CLN2 disease)开发的酶替代疗法。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种儿童遗传性神经退行性疾病,患者由于缺乏特定酶而导致中枢神经系统的损伤,通常在早期幼儿期发病,表现为认知、运动和视力等多方面的退化。舍立帕酶的开发旨在减缓疾病的进展,改善患者的生活质量。本文将探讨舍立帕酶的治疗功效及其在临床应用中的表现。 1. 治疗机制 舍立帕酶的作用机制主要基于其能够补充缺失的酶,从而促进神经系统中蜡样脂褐质的代谢。这种酶的缺乏导致了脂褐质的积累,进而损害神经细胞的功能。通过定期注射舍立帕酶,能够有效地减少这些有害物质的累积,从而延缓病情的恶化。 2. 临床试验结果 根据多项临床试验的结果,舍立帕酶治疗能够显著改善患者的认知和运动功能。研究显示,相较于未接受治疗的患者,接受舍立帕酶治疗的患者在运动能力、语言发展和整体认知方面均表现出改善。这些结果为舍立帕酶作为神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗选择提供了强有力的证据。 3. 使用安全性 在临床应用中,舍立帕酶的安全性被广泛关注。根据临床试验数据,大多数患者在接受治疗后出现的副作用均为轻微和可耐受的,如注射部位反应、发热及头痛等。这表明,舍立帕酶在安全性方面表现良好,患者的耐受性较高。 4. 未来展望 随着科学研究的深入,舍立帕酶的应用潜力也在不断扩大。未来的研究可能会进一步探讨其在其他类型神经退行性疾病治疗中的适用性。此外,医学界也期待随着基因疗法和其他创新治疗方案的出现,能够为神经元蜡样脂褐质沉积症患者提供更加全面和有效的治疗选择。 综上所述,舍立帕酶作为治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物,其疗效得到了充分的证实。通过补充缺失的酶,舍立帕酶不仅能够有效减缓疾病的进展,还能改善患者的生活质量。未来的研究和应用将为该领域带来更多的希望。
已帮助908人
2025-07-27 16:07:44
问
舍立帕酶印度仿制药多少钱一盒
答
舍立帕酶印度仿制药多少钱一盒,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产,代购价格是5051872元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)的创新药物。该疾病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,主要影响儿童,导致视觉及运动功能的逐渐丧失。由于该药物在市场上的稀缺性,患者及其家庭对其收到的医疗费用与可及性非常关注。本文将讨论舍立帕酶的价格状况以及印度仿制药的市场情况。 1. 舍立帕酶原研药价格概述 舍立帕酶作为一种罕见病治疗药物,其市场价格相对较高。在美国等发达国家,原研药的价格通常在几百万美元每年,给患者及家庭带来了巨大的经济负担。这一情况推动了患者寻求仿制药的可能性,以期获得更加经济的治疗方案。 2. 印度仿制药的出现 印度是全球知名的仿制药生产基地,凭借其成熟的制药产业和相对低廉的生产成本,许多原研药的仿制版本在印度市场上被推出。舍立帕酶的印度仿制药也应运而生,为患者提供了一种更为可负担的治疗选择。 3. 印度仿制药的价格 关于舍立帕酶的印度仿制药价格,目前的市场情况显示,印度仿制药的价格通常在原研药的10%到30%之间,这使得更多患者能够获得治疗。例如,一盒印度仿制药的价格可能在几十万元人民币左右,具体价格还会受到药品生产公司的不同、市场需求等因素的影响。 4. 患者如何获取 对于需要接受舍立帕酶治疗的患者,寻找正规渠道获取印度仿制药是非常重要的。目前,一些在线药店和国内外医疗机构提供相关的采购服务,患者可以通过合法途径咨询和申请购买。 在总结舍立帕酶的价格信息时,我们可以看到,尽管原研药价格高昂,但印度仿制药的出现为患者提供了新的希望。改善医疗保障和合理的药品价格仍然是未来发展的方向,从而让更多患者能够获得所需的治疗。
已帮助1018人
2025-06-30 13:45:39
问
舍立帕酶治疗效果怎么样
答
舍立帕酶治疗效果怎么样,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。舍立帕酶是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型)的特定酶替代疗法。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,主要影响儿童,导致严重的运动和认知功能障碍。舍立帕酶的出现为患者及其家庭带来了新的希望,它通过补充缺乏的酶改善患者的病情。本文将探讨舍立帕酶的治疗效果及相关研究成果。 1. 舍立帕酶的作用机制 舍立帕酶是一种重组人类酶,其主要作用是分解神经元中未降解的脂褐质。对于CLN2型患者而言,体内缺乏该酶,导致脂褐质在神经细胞中积聚。舍立帕酶通过静脉注射进入体内,帮助清除这些有害物质,从而减缓病情进展,保护神经细胞。 2. 临床试验结果 多项临床试验显示,舍立帕酶能有效改善CLN2型患者的病情。例如,在一项关键性研究中,接受舍立帕酶治疗的患者在运动能力和认知能力方面表现出显著的改善。这些结果使得医生和患者对其治疗前景充满信心。 3. 病毒耐受性与安全性 在临床研究中,舍立帕酶的安全性和耐受性得到了广泛关注。虽然一些患者在初始治疗阶段可能出现轻微的不良反应,如注射部位反应、发热等,但整体耐受性较好。长期使用中的安全性研究也表明大多数患者能够很好地接受该治疗。 4. 未来发展与希望 舍立帕酶的成功批准为神经元蜡样脂褐质沉积症治疗开辟了新的道路。未来,研究者们将继续探索其长期治疗效果及优化治疗方案,以求能进一步改善患者的生活质量。同时,科学界还希望通过基因治疗等新兴疗法,为更多患者提供解决方案。 总体来看,舍立帕酶在神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗中展现出了良好的效果,给患者及其家庭带来了希望。随着后续研究的深入,我们期待未来在这一领域能够取得更大的突破。
已帮助981人
2025-06-28 12:37:31